Co to jest CAR-T:
Dokładnie są to limfocyty T z genetycznie zmodyfikowanym receptorem (po angielsku: chimeric antigen receptor, CAR), ukierunkowanym przeciwko komórkom nowotworowym. Po zmianie receptora, limfocyt T staje się żywym lekiem przeciwnowotworowym, celującym wyłącznie w nowotwór.
Na czym polega terapia CAR-T:
Od pacjenta z białaczką pobierane są jego własne limfocyty T w procesie leukaferezy. Komórki te są wysyłane do firmy farmaceutycznej wytwarzające CAR-T (aktualnie wyłącznie za granicę: USA, Holandia, Szwajcaria). Firma farmaceutyczna metodami terapii genowej wytwarza komórki CAR-T, co zajmuje około 3-4 tygodni. Wytworzone komórki CAR-T, w świetle prawa już będące lekiem, są przesyłane do ośrodka w którym leczony jest pacjent. Ten preparat komórkowy, będący żywym lekiem, jest podany pacjentowi.
Jak długo trwa terapia:
komórki CAR-T podaje się jednorazowo. Mają jednak one właściwość namnażania się w organizmie pacjenta, zwiększając działanie przeciwbiałaczkowe. Ten efekt stwierdziliśmy u naszej pacjentki.
Jak pacjentka zniosła leczenie:
Pacjentka spędziła w szpitalu jeden tydzień przed podaniem CAR-T w związku z koniecznością podania łagodnej chemioterapii, a następnie około 2 tygodni po podaniu CAR-T. W tym okresie wystąpiły spodziewane objawy związane z działaniem leku. Ponieważ ten lek niszczył komórki białaczkowe, wystąpiły objawy zespołu uwalniania cytokin z rozpadających się komórek oraz objawy neurotoksyczności. Zgodnie z oczekiwaniami, wszystkie te objawy miały umiarkowane nasilenie i były cały czas pod kontrolą lekarzy i pielęgniarek.
Czy w Polsce stosowano już tą metodę:
Tak, najpierw w ramach badań klinicznych, a od ponad roku również w ramach programu finansowanego przez NFZ. Metodę stosowano głównie u pacjentów dorosłych, natomiast u dzieci tylko w jednym ośrodku. Jesteśmy drugim ośrodkiem dziecięcym w Polsce, w którym stosowana jest ta metoda. Problemem jest to, żeby uzyskać certyfikację czyli prawo stosowania tej metody. W tym przypadku, wymagania są bardzo wysokie. I my je spełniamy, we współpracy z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa.
Jakie są wskazania do terapii CAR-T:
Na dzień dzisiejszy u dzieci tylko ostra białaczka limfoblastyczna B-komórkowa. U dorosłych również niektóre chłoniaki nieziarnicze i szpiczak mnogi. Ze względu na sposób „uzbrajania” limfocytów T poprzez zmianę ich receptora, teoretycznie istnieje możliwość leczenia każdego nowotworu tą metodą. Na świecie toczy się obecnie ponad 1000 badań klinicznych z zastosowaniem tej metody. Ta metoda jest osiągnięciem już zasługującym na Nagrodę Nobla, co nie znaczy, że kiedykolwiek się jej doczeka.
Kto przyczynił się do zastosowania tej metody w Szpitalu Jurasza:
Przede wszystkim zespół pracowników Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii, ze szczególną rolą dr Moniki Richert-Przygońskiej, dr hab. Krzysztofa Czyżewskiego i dr Roberta Dębskiego, jednak cały zespół lekarski, pielęgniarski i wszyscy pracownicy Kliniki mieli swoje zadania do wykonania. Pomagali nam pracownicy apteki szpitalnej, wspierali anestezjolodzy i neurolodzy, a w sprawach organizacyjnych również pion administracji szpitala. Ogromnej pomocy udzieliło nam Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, w którym wykonujemy aferezy komórkowe oraz działa bank komórek.
Jaka była rola RCKiK:
W RCKiK wykonywane są aferezy komórkowe i znajduje się bank komórek krwiotwórczych. W Bydgoszczy wypracowaliśmy ten model współpracy pomiędzy naszym Szpitalem i RCKiK. Taki sprawdzony model funkcjonuje w wielu miejscach w Europie. RCKiK zapewnia najwyższe standardy postępowania z preparatami komórkowymi, przeznaczonymi do stosowania u pacjentów.
Dlaczego o tej terapii mówi się, że jest przełomowa:
Z dwóch powodów. Po pierwsze, ze względu na przełomową technologię stosowaną w tej metodzie. Po drugie, dającą możliwość wyleczenia tej grupy pacjentów, u których dotychczas znane i stosowane metody nie były skuteczne, czyli daje możliwość przełamania oporności nowotworu.
Co dalej:
Stara zasada mówi, że „najtrudniejszy pierwszy raz”. Wkrótce będziemy leczyć drugą pacjentkę. Droga do terapii CAR-T u dzieci w Polsce północnej została otwarta!
